В США впервые разрешили использование препарата на основе технологии генного редактирования CRISPR, его применение одобрило Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA).

Речь идет о препарате Casgevy, разработанном компаниями Vertex Pharmaceuticals и Crispr Therapeutics. Его разрешили применять для лечения пациентов от 12 лет с серповидноклеточной анемией - генетическим заболеванием, у больных которым белок крови гемоглобин приобретает аномальную серповидную форму.

Препарат позволяет модифицировать стволовые клетки пациентов - их извлекают из костного мозга, редактируют в лаборатории, после чего пересаживают назад. "Модифицированные стволовые клетки крови трансплантируют обратно пациенту, где они прикрепляются (...) в костном мозге и увеличивают выработку гемоглобина F (HbF), который отвечает за доставку кислорода", - объясняет действие препарата FDA.

Кроме того, управление выдало разрешение еще одному препарату (Lyfgenia), в котором не используется CRISPR, оба эти лекарства FDA называет "новыми вехами" в терапии. От серповидноклеточной анемии в США страдают около 100 000 человек, прежде всего - афроамериканцы.

"Это практически чудо, что такое вообще возможно", - заявил The New York Times врач Стефан Груп, который занимается клеточной терапией в детской больнице Филадельфии. Вместе с тем он отметил, что "предельно реалистично относится к тому, настолько это (такая терапия) трудна".

Лечение с помощью препарата очень сложное, долгое и дорогостоящее, разрешение на его использование получило очень ограниченное количество медицинских центров.

В 2020 году за изобретение технологии редактирования генов CRISPR-cas вручили Нобелевскую премию по химии, ее получили американка Дженнифер Дудна и француженка Эммануэль Шарпантье. США стали второй в мире страной, где разрешили лечение с помощью "генетических ножниц" после Великобритании.

Источник: forbes.ru